car-t疗法的特异性杀伤能力来源于其靶向特定肿瘤抗原的CAR分子，靶点的选择直接决定了治疗的特异性和疗效。理想的靶点应在肿瘤细胞表面高表达，在正常组织中低表达或不表达，以实现最大的抗肿瘤效应和最小的脱靶毒性。
血液肿瘤靶点
CD19是目前car-t疗法应用最成熟的靶点，表达于绝大多数B细胞恶性肿瘤表面，包括急性B淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤等。CD19靶向的CART产品已有多款获批上市。BCMA（B细胞成熟抗原）是多发性骨髓瘤的重要靶点，表达于恶性浆细胞表面，BCMA靶向的CART治疗在骨髓瘤中取得突破性疗效。其他血液肿瘤靶点包括CD22、CD20、CD30等，分别适用于不同的疾病亚型。
实体瘤靶点开发
实体瘤靶点开发面临抗原异质性和正常组织表达的挑战。Claudin18.2在胃癌、胰腺癌中高表达，在正常组织中表达受限，是理想的实体瘤靶点。GPC3在肝癌中高表达，靶向GPC3的CART在肝癌治疗中显示出初步疗效。GD2在神经母细胞瘤中高表达，靶向GD2的CART正在进行临床试验。其他实体瘤靶点包括HER2、EGFR、Mesothelin等，各有其适用肿瘤类型。
双靶点与多靶点策略
单一靶点治疗存在抗原逃逸和复发风险，双靶点和多靶点CAR设计应运而生。串联CAR（TanCAR）可同时识别两种抗原，提高抗肿瘤广谱性。双顺反子CAR可表达两个独立的CAR分子。双价CAR通过一个分子识别两种抗原。这些设计策略在临床试验中显示出降低抗原阴性复发风险的潜力，是car-t疗法发展的重要方向。
