CART细胞疗法自问世以来，在复发难治性血液系统恶性肿瘤的治疗中展现出突破性疗效。多项临床试验和真实世界研究证实，CART治疗可显著提高患者的缓解率和生存期，部分患者甚至获得长期无病生存，改变了这些疾病的治疗格局。
急性淋巴细胞白血病的疗效
在复发或难治性急性B淋巴细胞白血病患者中，靶向CD19的CART细胞治疗取得了令人瞩目的疗效。关键临床试验显示，完全缓解率可达80-90%，部分研究随访结果显示，约半数患者可获得长期无事件生存。对于传统化疗无效或造血干细胞移植后复发的患者，CART治疗提供了有效的挽救性治疗选择。
淋巴瘤的治疗效果
在复发难治性弥漫大B细胞淋巴瘤患者中，CART细胞治疗的总体缓解率约50-70%，完全缓解率约30-50%。长期随访数据显示，获得完全缓解的患者中，约半数可维持缓解状态超过5年。对于套细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤等亚型，CART治疗同样显示出良好疗效，疗效持久性优于传统挽救化疗。
多发性骨髓瘤的突破
靶向BCMA的CART细胞治疗在复发难治性多发性骨髓瘤中取得了重要突破。总体缓解率超过90%，严格完全缓解率约30-40%。对于经过多线治疗仍复发的患者，CART治疗提供了新的有效选择。长期随访数据正在积累，初步结果显示部分患者可获得持久缓解，改变了骨髓瘤的治疗模式。
